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Études cliniques
Une étude clinique est une étude scientifique qui soumet un groupe de personnes à un traitement avec des médicaments nouveaux ou déjà connus. Cette étude permet d’apporter un certain nombre de réponses à des questions portant sur des traitements, des vaccins ou des procédures de diagnostic nouveaux. Par ailleurs, des médecins, appelés investigateurs, testent dans ce contexte si des traitements connus conviennent aussi à des domaines d’applications nouveaux.
Qu’est-ce qu’une étude clinique ?
L’objectif de toute étude clinique est de déterminer si le médicament expérimenté ou le processus de diagnostic ou de traitement testé est, d’une part, sans risque et, d’autre part, efficace.
Les chercheurs commencent par étudier les médicaments ou procédés nouveaux en laboratoire, puis en expérimentation animale. Seuls les médicaments et les procédés révélant des résultats prometteurs passent alors en phase d’études cliniques.
Sécurité des études cliniques grâce au protocole d’essai
L’équipe de recherche établit au début de chaque étude un protocole d’essai afin de garantir la sécurité et le bien-être des sujets d’étude. Ce protocole définit aussi les conditions que les patients doivent remplir pour pouvoir participer à l’étude.
Par ailleurs, le protocole d’essai définit :
- Le calendrier des examens à réaliser et des mesures à prendre
- Les médicaments et les doses administrés
- Les examens de contrôle prévus
- La durée de l’étude
- Les paramètres (aussi appelés critères d’évaluation) à prendre en considération
- Les informations à collecter
Pourquoi la société Roche réalise-t-elle des études cliniques ?
Avant de lancer un nouveau médicament ou un nouveau test de diagnostic sur le marché, il est indispensable d’en avoir prouvé l’innocuité et l’efficacité. Cette preuve est apportée par des études cliniques bien structurées, rigoureusement contrôlées et soigneusement surveillées, réalisées sur des patients participant volontairement.
Les études cliniques constituent un élément essentiel du processus de recherche et de développement de nouveaux médicaments et de nouvelles procédures de diagnostic.
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Les différentes phases des études cliniques
Une étude clinique comporte plusieurs phases. Chacune de ces phases a pour but de répondre à des questions précises et, parallèlement, toutes les mesures nécessaires sont prises pour garantir la sécurité des participants. En règle générale, chaque nouveau traitement traverse trois phases d’étude clinique avant d’être considéré comme sûr et efficace par les autorités compétentes.
Une étude de phase I ne porte que sur un petit groupe de personnes : en général de six à dix volontaires en bonne santé. Mais, selon le médicament, il peut aussi être testé sur des patients gravement malades pour lesquels les possibilités de traitement sont rares.
Les études de phase I servent aux chercheurs et aux médecins à identifier les effets du médicament expérimental sur des êtres humains. Il s’agit à ce stade d’observer, au niveau de l’innocuité et de la tolérance, ce qui se passe dans l’organisme une fois le médicament administré par voie orale, par injection ou par perfusion afin de constater chez tous les participants l’éventuelle apparition d’effets secondaires et leur gravité.
Si l’étude de phase I a confirmé l’innocuité du médicament expérimental, l’étude de phase II teste un groupe de patients plus important. Ce dernier comprend habituellement de 20 à 300 patients, en fonction du type de maladie et de sa fréquence.
Les études de phase II servent à établir une première évaluation de la sécurité et de l’efficacité d’un médicament expérimental sur des patients et sont souvent utilisées pour constater si, avec des doses différentes, le traitement provoque des effets différents.
Les patients sont traités avec des doses variées du médicament et soumis à une surveillance rigoureuse, ce qui permet de comparer les effets constatés et de définir la dose la plus sûre et la plus efficace. Il n’est pas rare que les chercheurs réalisent plusieurs études de phase II pour tester le médicament expérimental sur différents groupes de patients et dans des domaines d’application distincts.
Les études de phase III ont pour but de confirmer la sécurité et l’efficacité du médicament testé. Elles incluent le plus souvent un très grand nombre de patients afin d’attester largement les effets bénéfiques et la sécurité du traitement. Les études des trois premières phases peuvent avoir un « bras de traitement » ou être de type « multi-bras », structure qui permet de comparer la sécurité et l’efficacité du médicament expérimental testé avec celles d’autres traitements déjà disponibles, ou encore d’examiner le médicament testé en association avec d’autres traitements. Les chercheurs peuvent alors déterminer à partir des résultats obtenus avec les études en phase III de la meilleure façon d’utiliser à l’avenir le médicament sur les patients.
Les études de phase IV sont mises en œuvre après accord par l’autorité compétente de l’autorisation de mise sur le marché du médicament. Elles visent à réunir de plus amples informations sur l’efficacité et la sécurité du nouveau médicament pour un grand nombre de patients, et certains sous-groupes de patients, et à établir des comparaisons avec et/ou en association avec d’autres traitements déjà disponibles. Ces études servent à évaluer l’effet du médicament à long terme. Elles permettent par ailleurs de détecter ses effets secondaires rares.
Quels sont les différents types d’études cliniques ?
Il existe deux principaux types d’études cliniques possibles : les études interventionnelles et les études observationnelles ou non interventionnelles.
Études interventionnelles
Une étude interventionnelle est une étude clinique au cours de laquelle les participants reçoivent au moins une intervention (traitement, par ex. administration du médicament) pour que les chercheurs puissent évaluer ses effets. La répartition des sujets d’étude ou des patients dans les groupes interventionnels (bras de traitement) est définie dans le protocole d’essai. Les participants peuvent recevoir non seulement des médicaments, mais aussi bénéficier d’interventions diagnostiques, thérapeutiques ou autres.
Parmi les modèles d’études interventionnelles, on compte entre autres les études en groupes individuels, en groupes parallèles et de type croisé.
Outre les méthodologies, il existe d’autres différences pouvant concerner entre autres la nature des bras d’étude, la répartition et le mode d’administration des médicaments à l’étude.
En ouvert : aussi bien les sujets d’étude/les patients que les investigateurs connaissent le médicament administré (c’est-à-dire que l’étude n’est pas réalisée en aveugle).
En simple aveugle : contrairement aux investigateurs, les sujets d’étude/les patients ne savent pas s’ils reçoivent le médicament contenant le principe actif testé ou un autre traitement/un placebo.
En double aveugle : ni les sujets d’étude/ni les patients ni les investigateurs ne connaissent l’affectation des groupes.
Groupe expérimental : un groupe de participants qui bénéficient de l’intervention (par ex. médicament à l’étude), objet de l’étude.
Groupe témoin actif : un groupe de participants qui bénéficient d’une intervention (par ex. médicament d’un traitement standard) considéré comme efficace.
Groupe non interventionnel : un groupe de participants qui ne bénéficient d’aucune intervention pendant une étude clinique.
Groupe témoin placebo : un groupe de participants qui reçoivent un placebo pendant une étude cliique (par ex. une substance non active).
Essai randomisé : L’affectation des sujets d’étude/des patients à un bras d’étude s’effectue de façon aléatoire. Ni le sujet/ni le patient ni l’investigateur ne peuvent intervenir dans l’affectation à un groupe.
Essai non randomisé : Les sujets d’étude/les patients sont affectés sciemment à un groupe d’étude sans randomisation, par exemple par décision d’un médecin.
Études observationnelles
Lors d’études observationnelles, l’investigateur observe et analyse les résultats d’un traitement médical en cours. Il ne fait ni modifier (intervenir) ni contrôler le traitement, il se conforme uniquement aux pratiques médicales usuelles.
Les sujets d’étude peuvent bénéficier d’interventions diagnostiques, thérapeutiques ou autres. Là encore, l’investigateur n’affecte pas de façon délibérée les sujets d’étude à une intervention spécifique (contrairement à une étude interventionnelle), mais il traite ses patients comme d’habitude.
Participation à une étude clinique
Pour pouvoir être accepté pour une étude clinique, le participant potentiel doit remplir certaines conditions (critères de participation), lesquelles sont précisées dans le protocole d’essai de l’étude. Il existe, d’une part, des critères d’acceptation (conditions que l’on doit remplir pour pouvoir participer à l’étude) et, d’autre part, des critères d’exclusion (caractéristiques rendant impossible la participation à l’étude).
Exemples de critères de participation caractéristiques:
- Existence d’une maladie précise ou d’un stade déterminé d’une maladie
- Prise d’un traitement antérieur défini ou non
- Appartenance à un groupe d’âge donné
- Existence d’antécédents médicaux personnels particuliers
- État de santé actuel
Ces critères de participation n’ont pas pour objectif d’exclure une personne pour des raisons personnelles. Ils visent uniquement à n’accepter dans l’étude que des personnes pour lesquelles la participation comporte le moins de risques possible. Par ailleurs, ces critères permettent de recruter pour l’étude des personnes ayant le plus de points communs possible (par ex. au niveau de la nature et du stade de la maladie). Les paramètres de l’étude peuvent ainsi être mis en corrélation avec le médicament testé avec un maximum de fiabilité.
Comment puis-je participer à une étude clinique?
Vous pouvez, pour trouver une étude clinique qui vous corresponde, vous adresser à votre médecin. Mais vous pouvez également chercher sur le portail dédié à la recherche sur l’être humain en Suisse www.kofam.ch et sur le site international www.ClinicalTrials.org une étude en rapport avec votre maladie.
Afin de vous faciliter l’accès aux études cliniques sous www.ClinicalTrials.org, nous avons réuni pour vous ci-dessous quelques liens relatifs à des secteurs de traitement courants.
Cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) (NSCLC : non-small cell lung cancer), Suisse
La prise de décision : est-ce que je voudrais participer à une étude clinique?
Si vous envisagez de participer à une étude clinique, vous devriez vous informer amplement sur l’étude qui vous intéresse avant de prendre votre décision. Vous pouvez, le cas échéant, prendre rendez-vous avec votre médecin pour approfondir les détails de l’étude. Cette consultation porte aussi le nom d’« entretien d’information et de consentement ». Les questions ci-dessous peuvent vous être utiles pour vous préparer à cet entretien.
Liste de contrôle : questions au médecin
Informations importantes sur l’étude
- Quel est l’objectif de cette étude ?
- Combien de personnes participeront à cette étude ?
- Combien de temps durera ma participation à l’étude ?
- Qu’est-ce qui se passe si je participe à l’étude : quelles sortes d’examens et quelles mesures thérapeutiques sont prévues ?
- Quelles autres possibilités puis-je avoir si je ne participe pas à cette étude (avec/sans traitement standard) ?
- Est-il possible que, au lieu du médicament à l’étude, on me donne un placebo ?
- À quoi le médecin peut-il voir si le traitement agit ?
- Pourquoi les chercheurs croient-ils que le traitement testé est meilleur que le traitement standard actuellement disponible ?
- Quelles sont mes obligations si je participe à cette étude ?
- Combien de fois dois-je venir à des rendez-vous à l’hôpital ou au cabinet médical ?
- Est-ce que des examens de contrôle sont prévus une fois le traitement d’étude terminé ?
- À qui puis-je m’adresser si j’ai des questions sur cette étude ?
- En cas de nouvelles conclusions, comment en suis-je informé et quand les résultats de l’étude seront-ils connus ?
Risques et avantages de la participation à une étude clinique
- Quels peuvent être les effets secondaires et les risques liés à la participation à une étude clinique ?
- Et dans quel rapport se situent-ils en comparaison avec mon traitement actuel ?
Mes droits
- Quelles sont mes droits si je participe à cette étude ?
- Quelles mesures garantissent que mes données médicales et personnelles soient traitées de façon confidentielle ?
- Puis-je interrompre ma participation à l’étude ?
- Est-ce que, à la fin de l’étude, je continuerai à recevoir le médicament à l’étude ?
Les frais
- Quel est le promoteur de l’étude clinique et qui la met à exécution ?
- Dois-je payer quelque chose pour participer à l’étude ?
- Qu’est-ce qui se passe si je subis un préjudice de santé suite à ma participation à l’étude ?
Téléchargement d’une liste de contrôle
Comment la société Roche garantit-elle la sécurité des participants à l’étude ?
Peut-être vous posez-vous les questions suivantes si vous envisagez de participer à une étude clinique :
- Quels sont les risques liés pour moi à ma participation à l’étude clinique ?
- Qui contrôle la sécurité des participants ?
Il existe des réglementations internationales et nationales (voir www.swissethics.ch dans la rubrique « Bases légales et directives ») qui garantissent la protection de la sécurité et le respect des principes éthiques.
Ces réglementations régissent entre autres les points suivants :
La participation à une étude exige votre consentement préalable. Si de nouvelles conclusions ou des modifications apparaissent pendant votre participation à une étude clinique, vous en serez immédiatement informé. Et si ces conclusions ou modifications ont un impact sur votre santé ou votre intention de poursuivre votre participation, une nouvelle déclaration de consentement sera requise. Si vous êtes disposé à poursuivre l’étude, vous serez prié, vous-même ou votre représentant légal, de signer une déclaration de consentement actualisée.
- Experts scientifiques de Roche
- Commissions d’éthique suisses
- Autorité suisse d’autorisation et de surveillance des médicaments (Swissmedic)
- Comité indépendant de surveillance des données (IDMC)/Organisme indépendant de surveillance de la sécurité (DSMB) de Roche
- Équipe chargée de l’étude, composée de :
investigateurs/personnel soignant/coordinateurs de l’étude au sein de votre établissement de santé / attachés de recherche clinique/représentants de Roche - Commissions d’éthique suisses
- Autorité suisse d’autorisation et de surveillance des médicaments (Swissmedic)
Quels sont les droits des participants à une étude clinique ?
Les participants ont droit à une étude clinique conforme à tous les standards juridiques et éthiques.
Par ailleurs, les participants ont droit à :
- Une procédure de consentement claire et transparente avant de se décider à participer à l’étude
- Une résiliation possible de la participation à l’étude à tout moment
La procédure de consentement a pour but de répondre à toutes les questions concernant la participation à une étude clinique. La participation à l’étude n’est possible qu’après signature de la déclaration de consentement, une fois toutes les questions réglées. De par leur signature, les participants confirment :
- qu’ils pensent avoir reçu toutes les informations importantes concernant l’étude
- qu’ils ont compris ces informations
- qu’ils ont décidé de leur propre volonté à participer à l’étude.
Une déclaration de consentement n’est pas un contrat. Cela signifie aussi que les participants peuvent changer d’avis à tout moment.
Chaque participant a le droit de mettre fin à tout moment à sa participation à l’étude.
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Mettre fin à sa participation à une étude n’a aucune répercussion sur les rapports qu’entretient pour le reste un patient avec son médecin traitant. En outre, il n’en résulte aucune perte de droits ou recours qu’un participant peut avoir en dehors de l’étude. Les risques médicaux pouvant éventuellement découler de l’interruption brutale d’une participation à une étude devraient être explicités dans les informations fournies au patient pour sa déclaration de consentement.
Quels sont les standards juridiques et éthiques définis par la société Roche pour des études cliniques ?
La dignité, les droits, la sécurité et le bien-être de toute personne participant à une étude clinique doivent être protégés tout au long de l’étude. Tous les participants fournissent volontairement des informations personnelles au service de l’intérêt général. C’est la raison pour laquelle ils méritent notre reconnaissance et notre respect.
Il importe tout particulièrement à la société Roche de respecter dans ses études cliniques toutes les directives, lois et réglementations applicables. Toutes les études réalisées par Roche sont conformes aux principes de la Déclaration d’Helsinki. Si les lois et les réglementations d’un pays imposent des droits encore plus stricts pour les participants, elles seront bien évidemment respectées.
Règles de bonnes pratiques cliniques
Les bonnes pratiques cliniques (règles de BPC) précisent la conduite à appliquer pour les études cliniques et définissent les rôles et les responsabilités des promoteurs, des investigateurs et des autorités de surveillance dans le cadre des études cliniques. On y trouve ancré également la protection des droits de l’homme pour les participants et la garantie de la sécurité et de l’efficacité des médicaments nouvellement développés.
Un aspect particulièrement important de la Déclaration d’Helsinki porte sur le consentement après information éclairée des participants à l’étude. La procédure de consentement doit se caractériser par un échange d’information et une décision prise en commun : les médecins et les participants à l’étude doivent parler ouvertement de la recherche prévue et exprimer leurs objectifs et leurs valeurs réciproques. Cette procédure garantit ainsi la protection des valeurs personnelles et le bien-être des participants, mais aussi le respect par les médecins de leur obligation à expliquer clairement les risques et les avantages de l’étude.
Comment le respect des standards juridiques et éthiques est-il surveillé par une autorité indépendante ?
Roche s’engage à agir selon les règles d’éthique et à suivre les participants des études promues par Roche conformément aux standards les plus stricts. C’est pourquoi Roche approuve les contrôles externes auxquels ses études cliniques sont soumises. Comme le concept de contrôle effectué par une autorité indépendante l’exige, les projets de recherches planifiés sous forme d’études cliniques doivent impérativement être contrôlés par des spécialistes qualifiés qui ne dépendent ni des investigateurs ni des promoteurs.
Des commissions d’éthique indépendantes (composées de scientifiques, de spécialistes de l’éthique, de juristes et de représentants de la population) autorisent et surveillent les études portant sur les êtres humains.
La surveillance indépendante d’études cliniques contribue à garantir l’intégrité de la recherche clinique : autant du point de vue de sa validité scientifique que pour la protection des sujets d’étude.
Comment la société Roche garantit-elle que les études cliniques soient réalisées en conformité avec les standards juridiques et éthiques ?
Roche a mis au point des standards et des systèmes internes permettant de garantir que toutes les directives, réglementations et dispositions légales soient respectées. Toutes les personnes collaborant et tous les prestataires externes de Roche impliqués dans les études cliniques pour Roche doivent se conformer strictement aux lois locales et aux directives internationales. Ils sont tenus de mener leurs recherches avec intégrité et d’observer à tout moment les standards les plus stricts applicables pour les traitements médicaux et le respect des patients. C’est pour cela que Roche fait en sorte que toutes les personnes travaillant aux études cliniques et dans les secteurs connexes acquièrent les connaissances requises des principes des bonnes pratiques cliniques (BPC).
Comment la société Roche sélectionne-t-elle les centres participant aux études cliniques ?
Nous réalisons nos études cliniques dans de nombreux centres d’étude dans un grand nombre de pays différents. La variété géographique de ces centres joue un rôle important. Elle nous aide à garantir que les participants à nos études soient représentatifs pour l’ensemble des patients auxquels le nouveau médicament est destiné.
Pour sélectionner les centres devant participer à une étude clinique, nous tenons compte de plusieurs facteurs tels que la compétence professionnelle, l’infrastructure et la disponibilité des patients.
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Comment la protection des données des patients est-elle garantie ?
Si un patient décide de participer à une étude, plusieurs personnes doivent être informées de sa participation. À savoir :
- Le médecin soignant du patient, responsable des soins de base du patient
- L’investigateur et l’équipe chargée de l’étude qui suivent le patient dans le cadre de l’étude
Lorsqu’une personne participe à une étude clinique, sa participation est consignée dans son dossier médical. Il est interdit aux investigateurs de dévoiler à des tiers la participation d’un patient à une étude. Ils ne peuvent le faire qu’avec l’autorisation explicite du patient.
Au cours de l’étude, toutes les informations collectées sur les participants sont traitées de manière confidentielle, tout comme toutes les autres informations contenues dans leur dossier médical. Lorsque les investigateurs publient les résultats d’une étude, leur publication ne doit pas contenir de données susceptibles de révéler l’identité de certaines personnes. Le nom d’un patient par exemple ne doit pas être cité dans les rapports ni dans toute autre publication quelle qu’elle soit.
Le protocole d’essai de l’étude clinique décrit ce qu’il doit advenir des échantillons et des données des participants. Certains passages de ce protocole précisent clairement pendant combien de temps les échantillons et les données doivent être conservés avant d’être détruits. Si des échantillons ou des données doivent continuer à être utilisés, ceci doit être mentionné dans le protocole d’essai de l’étude ainsi que dans les informations fournies au patient et dans la déclaration de consentement.
Quelles sortes d’informations sont publiées par Roche sur ses études cliniques ?
Roche rédige des rapports sur l’étude clinique (comme par ex. des « rapports cliniques » (CSR = Clinical Study Report), des rapports de sécurité). Ces textes contiennent des données personnelles anonymisées et sont remis aux commissions d’éthique et aux autorités d’autorisation.
Les protocoles d’essai de toutes les études cliniques de Roche sont publiés, avec les résultats des études, sur le site www.ClinicalTrials.gov. Les études réalisées en Suisse peuvent en outre être consultées sur le site Internet de l’Office fédéral de la santé publique www.kofam.ch.
Que signifie pour les participants la fin d’une étude clinique ?
La société Roche, en raison des principes internationaux des bonnes pratiques cliniques (BPC) en termes de qualité et des dispositions et lois applicables, est tenue de conserver les enregistrements des études cliniques pendant un certain temps. Une fois une étude clinique terminée, la confidentialité de ces données reste intacte. Ces dernières restent protégées contre tout accès de tiers.
Lors de la réalisation d’études cliniques, Roche respecte à tous points de vue des standards de qualité et d’éthique élevés.
La société Roche s’engage, pour les études cliniques dont elle est le promoteur, à fournir gratuitement le médicament testé pendant toute la durée de l’étude, comme l’exigent les bonnes pratiques cliniques. Dans le cadre de cet engagement et conformément à la Déclaration d’Helsinki, Roche offre la possibilité aux patients ayant participé aux études cliniques promues par Roche, et dans la mesure où cela est indiqué, d’avoir accès au médicament testé même une fois l’étude terminée.